为进一步提高地中海贫血患者（以下简称“地贫”）对基因疗法及罗特西普治疗潜力的认识，2024年8月3日上午，由广州市社会组织管理局、中共广州市社会组织组委会主办，广州市创意经济促进会、中共广州市创意经济促进会支部承办，广州心连心地贫服务中心与中山大学孙逸仙纪念医院联合协办、爱心企业广州敏柔晨曦商管规划咨询有限公司支持的“无贫行动——地贫知识科普讲座暨大型义诊”公益活动在中山大学孙逸仙纪念医院顺利开展。

      本次活动以“无贫行动——实现天下无贫之愿景，为地贫患者服务”为主题，通过一系列相关地贫知识科普讲座，帮助地贫患者及其家属建立科学的治疗观念，提高患者对未来治疗技术发展的信心。

（大合照）

         中山大学孙逸仙纪念医院的方建培教授为我们介绍了地贫“基因疗法”的治疗原理及未来发展趋势。方建培教授认为，作为比造血干细胞移植“更安全”、“成功率更高”的根治地贫的治疗方法，基因疗法无疑是未来地贫患者实现“脱贫”的关键点。同时，他强调：“想要做基因疗法就必须要坚持规范治疗，而‘坚持’二字听起来容易，做起来却很难，它代表着地贫患者要一直保持着规范地输血，规范地祛铁，不能半途而废。说实话，这对于很多地贫患者来说都难以做到。”

虽然基因疗法现在仍未正式运用于临床，但已经有不少地贫患者在现场表示担心基因疗法治疗费用是否会达到根本无法承担的标准，在此，方教授向大众解释道：“在国外，完成一例基因疗法确实要花人民币上千万。但我们希望相信，在未来，在国家医保局的帮助下，基因疗法的费用能够大大缩减，让在座的各位都有能力去完成基因疗法，实现脱贫。”

基因疗法的出现给每一个地贫家庭带来了希望，我们也满怀希望，相信总有一天基因疗法离我们不再遥远，真正能够帮助每一位患者顺利脱贫，最终实现“天下无贫”的美好愿景。

中山大学孙逸仙纪念医院徐宏贵教授向我们详细讲解了地中海贫血促红细胞成熟治疗中所运用到的红细胞成熟剂——“罗特西普”的应用。“作为全球首创的红细胞成熟剂，罗特西普能够促进晚期红细胞的成熟，让机体产生更多的成熟红细胞，从而提高地贫患者的血红蛋白水平，降低地贫患者的输血负担和对祛铁治疗的依赖，在一定程度上也会缓解地贫血源紧张的局面。”

徐宏贵教授介绍道，“但也有很多地贫患者陷入了误区，认为只要打了罗特西普就可以完全替代输血了，其实不然，罗特西普能够有效地延长地贫患者的输血周期，降低地贫患者的输血依赖，但不能实现完全脱离输血依赖，比如说从以前的21天必须要输一次血变成2--3个月输一次血，甚至半年才需要输一次血，输血的周期变长了，也可以降低地贫患者铁沉积造成的肝脏、肾脏等方面的负担。”

       面对“输血难”的局面，罗特西普的出现无疑给地贫患者们带来了极大的希望，我们相信，在未来“罗特西普”能够帮助更多的地贫患者，真正实现用科技解决患者的“燃眉之急”。

同时，马桂凤秘书长也表示，要实现“零地贫”，一定要做好地贫预防，希望公众能够提高地贫预防的认识，在婚检孕检时通过地贫基因筛查来避免地贫患者的“再出生”。

同时对于现有的地贫患者，给予相关帮助，如：免费HLA高分辨配型、规范治疗护理指导等，争取早日脱贫。

（本次义诊专家名单）

   此次活动不仅为地贫患者及其家庭普及了地贫治疗的相关知识，更为现场40多个地贫家庭提供了免费的义诊和咨询，用实际为地贫患者提供了关爱。我们也希望有更多的地贫家庭能够通过我们的活动有所知，有所获，共同努力，最终实现“天下无贫”的愿景！